Une étape clé vient d’être franchie dans la lutte contre la mucoviscidose en France. Le CHU de Montpellier, en collaboration avec le laboratoire Boehringer Ingelheim, mène une étude pionnière en thérapie génique. Cette approche novatrice vise à corriger directement le gène CFTR défectueux, responsable de cette maladie génétique grave.
Après des années de recherche et des essais cliniques aux résultats mitigés, une nouvelle voie thérapeutique s’ouvre enfin. Le 4 février, un patient français a reçu la première dose de ce traitement innovant, devenant ainsi le deuxième patient au monde à bénéficier de cette thérapie.
Supervisée par le Dr Raphaël Chiron et coordonnée par Alexandre Coudrat au sein du Centre de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM) et du Centre d’Investigation Clinique (CIC) du CHU de Montpellier, cette étude implique également l’équipe des pharmaciens spécialisés en Médicaments de Thérapie Innovante (MTI). Ce premier essai marque une avancée capitale vers un traitement curatif de la maladie.
Une approche révolutionnaire : réparer l’ADN pour guérir
L’objectif de cette thérapie est ambitieux : administrer un vecteur inhalé transportant une copie saine du gène CFTR directement dans les cellules des patients. Cette technique permettrait de remplacer l’information génétique défectueuse par une version fonctionnelle du gène.
Si cette méthode s’avère efficace, elle pourrait offrir un traitement universel, sans tenir compte des mutations spécifiques de chaque patient. En 2015, une première étude clinique avait évalué la faisabilité de cette approche, sans toutefois disposer d’outils suffisamment avancés pour assurer son développement. Aujourd’hui, grâce aux progrès de la recherche et à l’implication des acteurs pharmaceutiques, cette piste thérapeutique pourrait révolutionner la médecine génétique.
Montpellier, un pôle d’innovation dans la lutte contre la mucoviscidose
Le CHU de Montpellier se positionne comme un acteur clé dans la recherche sur la mucoviscidose. En tant que centre d’excellence, son équipe médicale et scientifique s’engage pleinement dans cette étude inédite.nCet essai de phase précoce vise à évaluer la sécurité et l’efficacité de ce traitement avant une éventuelle généralisation. Si les résultats s’avèrent concluants, cette thérapie génique pourrait transformer la prise en charge des patients atteints de mucoviscidose et ouvrir la voie à une véritable guérison.